أخبار

شكل جديد من العلاج يمكن أن يتجنب العمى لدى الشباب


العلاج الجيني ناجح في علاج التهاب الشبكية الصباغي
السبب الأكثر شيوعًا للعمى لدى الشباب هو حالة تسمى التهاب الشبكية الصباغي. اكتشف الباحثون الآن أن شكلًا جديدًا من العلاج الجيني لدى الشباب يمكن أن يساعد في علاج هذا المرض. بهذه الطريقة ، يمكن تجنب العديد من حالات العمى في المستقبل.

وجد العلماء في جامعة أكسفورد المعترف بها دوليًا في تحقيق أن العلاج الجيني يمكن أن يؤدي إلى علاج ناجح لشكل خاص (XLRP) من التهاب الشبكية الصباغي. أصدر الأطباء بيانا صحفيا حول نتائج دراستهم.

ما هو التهاب الشبكية الصباغي؟
يمكن أن يتسبب الميراث أو الطفرة التي تحدث تلقائيًا في حدوث ما يسمى بانحلال الشبكية. مع هذا المرض ، يتم إتلاف المستقبلات الضوئية وتدميرها. ويوضح الخبراء أن التهاب الشبكية الصباغي يعتبر حاليًا غير قابل للعلاج ويؤدي إلى فقدان الرؤية البطيء وغير القابل للعلاج. في 16 مارس 2017 ، أصبح رجل بريطاني يبلغ من العمر 29 عامًا أول مريض يبدأ شكلًا جديدًا من العلاج الجيني. أجريت الجراحة اللازمة في مستشفى أكسفورد للعيون.

يقوم العلماء بإدخال نسخة من الجين في الخلايا
يستخدم العلاج الجيني فيروسًا لإدخال النسخة الصحيحة من الجين المعيب في الخلايا. وذكر الباحثون أن النتائج تظهر أن هذا العلاج يبدو فعالا في علاج الأسباب الجينية للعمى.

العلاج الجيني مطلوب بشكل خاص في RPGR
لسوء الحظ ، فإن الجين الذي يؤثر على التهاب الشبكية الصباغي (RPGR) غير مستقر للغاية. وهذا يعني أن العلاج الجيني متطلب بشكل خاص ، كما يوضح الأطباء. جعلت الشفرة الوراثية غير العادية لجين RPGR من الصعب جدًا على الخبراء في المختبر العمل معه.

تمت إعادة برمجة الكود الجيني RPGR.
لهذا السبب ، قام فريق البحث ، بقيادة البروفيسور روبرت ماكلارين من جامعة أكسفورد ، بإعادة برمجة الشفرة الوراثية لـ RPGR. وأوضح العلماء أن هذا يجعلها أكثر استقرارًا دون التأثير على وظائفها. هذا التغيير يجعل من الممكن إطلاق الجين بشكل موثوق من قبل ناقل فيروسي في خلايا الشبكية.

التسلسل الجديد المستخدم فعال للغاية في الدراسات المختبرية
يوضح البروفيسور ماكلارين: "إن آثار الأمراض المرتبطة بالـ RPGR على العائلات المصابة بالتهاب الشبكية الصباغي مدمرة وقضينا سنوات عديدة في تطوير هذا العلاج الجيني". يضيف المؤلف أن تغيير الشفرة الوراثية يتم دائمًا بحذر شديد ، لكن التسلسل الجديد المستخدم أثبت أنه فعال للغاية في الدراسات المختبرية.

الجين غير مستقر للغاية وعرضة للطفرات
يشرح الباحثون أن الشفرة الوراثية لجميع أشكال الحياة على الأرض تتكون من أربعة أحرف - G و T و A و C. ومع ذلك ، مع RPGR ، يتكون نصف الجين من حرفين فقط - A و G. هذا يجعل الجين غير مستقر للغاية وعرضة للطفرات. هذه هي السبب الرئيسي للعمى في المرضى الذين يعانون من التهاب الشبكية الصباغي. يضيف الأطباء أن RPGR مهم للخلايا الحساسة للضوء في الجزء الخلفي من العين.

هناك حاجة إلى مزيد من البحث
يسعدنا الإبلاغ عن تقدم برنامج العلاج الجيني المثير هذا في المرضى ، كما يقول الخبراء. من المتوقع أن يشارك 24 مريضا على الأقل في الدراسة الحالية لتلقي حقن شمالية واحدة من العلاج الجيني RPGR. يضيف المؤلفان أنه إذا نجح هذا العلاج ، فإن العلاج الجيني لديه القدرة على تغيير حياة العديد من المرضى (وعائلاتهم) في جميع أنحاء العالم. الهدف الأساسي من الدراسة هو تقييم سلامة وتحمل هذا العلاج الجيني على مدى اثني عشر شهرًا. (مثل)

معلومات المؤلف والمصدر



فيديو: ما هو عمرك العقلي اختبار سريع (يونيو 2021).